ثورة طبية بجرعة واحدة.. علاج جيني واعد يخفض الكوليسترول الضار بنسبة كبيرة

أظهرت تجربة سريرية حديثة أن علاجا جينيا تجريبيا يعتمد على تقنية تقنية التعديل الجيني يمكن أن يخفض مستويات الكوليسترول الضار بشكل مستمر بعد تلقي جرعة واحدة فقط، مع استمرار التأثير لمدة عام على الأقل.

ويحمل العلاج اسم CTX310، ويستهدف جينا في خلايا الكبد مسؤولا عن إنتاج بروتين ANGPTL3، الذي يؤدي دورا أساسيا في تنظيم مستويات الدهون في الدم. ويهدف هذا العلاج إلى تقليل إنتاج البروتين المذكور، محاكاة لتغير جيني طبيعي لدى بعض الأشخاص.

وفي سياق التجربة، تلقى 15 شخصا يعانون من اضطرابات شديدة في الكوليسترول أو الدهون الثلاثية جرعة واحدة من العلاج CTX310 عن طريق الوريد، حيث تابع الباحثون حالتهم الصحية لمدة 12 شهرا كاملة. ورغم وفاته بعد 179 يوما من تلقي العلاج، أكد الباحثون أن حالة الوفاة لم تكن مرتبطة بالعلاج نهائيا، ولم تُسجل آثار جانبية خطيرة جديدة لدى المشاركين الـ14 الباقين.

وسجلت النتائج الأبرز لدى أربعة مشاركين تلقوا أعلى جرعة، حيث انخفضت مستويات بروتين ANGPTL3 بنسبة 78.6% في المتوسط، وتراجع الكوليسترول الضار بنسبة 52.5%، إضافة إلى انخفاض الدهون الثلاثية بنسبة 47.8%.

وتكمن أهمية هذه النتائج في كون ارتفاع الكوليسترول الضار يؤدي إلى تراكم الترسبات داخل الشرايين، مما يرفع خطر الإصابة بالنوبات القلبية والسكتات الدماغية. ورغم أن العلاجات التقليدية مثل الستاتينات تتطلب تناولا منتظما، فإن العلاج التجريبي يعتمد على تعديل جيني يستمر لفترة طويلة، مما قد يلغي الحاجة لجرعات متكررة مستقبلا.

ومع ذلك، تظل هذه النتائج أولية نظرا لاقتصار التجربة على 15 مشاركا، مما يستدعي إجراء دراسات أوسع ولمدد أطول للتأكد من الفعالية والسلامة. وقد نُشرت نتائج هذه الدراسة في مجلة New England Journal of Medicine.